联拓生物：肥厚型心肌病新药CAMZYOS在澳门获批上市

联拓生物日前宣布，CAMZYOS(mavacamten)正式获得中国澳门特别行政区药物监督管理局批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。

资料显示，肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。目前，中国约有110万至280万名肥厚型心肌病患者。

联拓生物首席执行官王轶喆博士表示，Mavacamten获得澳门特区药物监督管理局的批准，是该产品在联拓授权区域的首次获批，对于联拓具有非常重要的里程碑意义。

2023年4月，国家药监局已接受mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的新药上市申请(NDA)，并将其纳入了优先审评。

2023年4月，联拓生物公布了mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的EXPLORER-CN III期临床试验的积极顶线结果。EXPLORER-CN试验达到了其预设的主要终点。其结果显示，与安慰剂相比，mavacamten从基线到第30周为患者带来了具有统计学和临床意义的Valsalva左心室流出道(LVOT)压差的改善(p＜0.001)。此外，在所有次要终点方面mavacamten均显示出具有临床意义的显著改善，包括第30周静息状态下LVOT峰值压差较基线的变化、第30周Valsalva激发的LVOT峰值压差lt;30mmHg的受试者比例、第30周Valsalva激发的LVOT峰值压差lt;50mmHg的受试者比例、第30周纽约心脏协会(New York Heart Association，NYHA)心功能分级较基线改善至少1级的受试者比例、第30周堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分较基线的变化以及经心脏核磁共振评估的第30周左心室质量指数较基线的变化。试验的安全性结果与之前mavacamten在有症状的oHCM的研究结果相一致，没有观察到新的安全性信号。